2023年12月12日，中国 - 今天，赛诺菲旗下新一代CD38单抗Isatuximab注射液的上市许可申请正式获得国家药品监督管理局（NMPA）受理，拟用于联合泊马度胺和地塞米松治疗既往同意过至少 2种治疗（包含来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂）的多发性骨髓瘤（MM）成人病人。

作为首批获准在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区拓展临床真实世界数据研究的三个试点药品之一，Isatuximab注射液成为了首个借助乐城真实世界数据获国家药监局受理上市许可申请的血液肿瘤治疗药物。Isatuximab注射液是一种单克隆抗体，靶向多发性骨髓瘤细胞上CD38受体的特异性表位，可触发多种不一样的用途机制，包含程序性肿瘤细胞死亡（凋亡）和机体免疫反应调节，有望为复发或难治性多发性骨髓瘤病人打开治疗新局面。

乐城先行区管理局党委书记、局长贾宁表示：“Isatuximab注射液的上市许可申请受理，是血液肿瘤范围真实世界研究的一大要紧突破。作为国内唯一的‘医疗特区’， 乐城先行区借用‘先行先试’等特许政策，拓展国际前沿的真实世界数据应用研究，为全国药械审评审批规范改革积累经验、探索办法，为提速全球革新药械商品在中国的可及性提供新渠道、新策略。将来，乐城将以特许政策优势和医疗资源集聚优势，吸引更多革新、优质的药械商品落地乐城，全力助推真实世界研究工作向前进步，让更多医疗科技革新成就加快惠及中国病人。”

2019年6月，国家药监局与海南政府联合启动海南临床真实世界数据应用试点工作，乐城先行区成为国内首个拓展临床真实世界数据应用试点的地区。2020年以来，《真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）》《真实世界数据用于医疗器械临床评价技术指导原则（试行）》等相继发布，明确规定真实世界证据可以作为药品和医疗器械审评审批的有关证据。现在，已有13个试点商品借助乐城真实世界数据辅助临床评价获得国家药监局批准上市，正在不断为全国病人带来“海南福音”。

赛诺菲大中华区总裁施旺表示：“中国持续深化药品审批审评规范改革，海南博鳌乐城真实世界研究等革新探索举措成为了突破性革新药物惠及中国病人的加速器，大家倍感激励振奋。借势政策东风，赛诺菲积极响应健康老龄化规划和健康中国癌症防治号召，高度看重血液肿瘤病人的未尽之需，期望通过真实世界研究实践将多发性骨髓瘤革新药物加速引入中国。今年，赛诺菲已在华获批十个革新药及疫苗新品和适应症，大家正以前所未有些进步速度推进革新商品上市，也将积极探索多元的革新模式，为病人焕发生命光彩而努力。”

多发性骨髓瘤是老年人群高发肿瘤，也是第二大最容易见到的血液肿瘤。在中国，每10万人中就有约1.6个多发性骨髓瘤病人，发病年龄多为60岁以上，发病率也呈上升趋势。在国内马上进入中度老龄化社会并且迅速向重度老龄化社会迈进背景下，多发性骨髓瘤可能导致更大的疾病负担。从党的二十大上提出“推行积极应付人口老龄化国家策略”到今年全国两会不断被提及的健康老龄化议题都反映出破解“老龄”健康课题的迫切需要，多发性骨髓的革新治疗可成为帮助健康老龄化的要紧一环。

同时，多发性骨髓瘤现在仍然是一种不可治愈的恶性血液肿瘤，病人终将面临复发困境。临床上病人复发的次数越多，治疗困难程度也随之增加，病人无进展存活和复发后的存活时间越短。病人急切需要更多革新药物来拓展治疗可能性。据中国首部《多发性骨髓瘤病人存活水平调查报告》调查显示，接近50%的病人表示目前治疗没办法满足其对整体治疗成效和存活获益方面的需要，并对新治疗方法报以巨大期待。

现在，Isatuximab注射液已在美国、欧盟、亚太等全球多个国家和区域获批。同时，赛诺菲正在进行的III期临床试验，将继续评估Isatuximab注射液联合现行标准策略治疗多发性骨髓瘤。Isatuximab注射液用于治疗其他血液恶性肿瘤和实体瘤的研究也在进行中。

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